חומצה קרגלומית
חומצה קרגלומית (carglumic acid) היא תרופת יתום המשווקת על ידי חברת אורפן אירופה (Orphan Europe)[1] בשם המסחרי קרבגלו (carbaglu).
 | |
| שם IUPAC | |
|---|---|
| (2S)-2-(carbamoylamino)pentanedioic acid | |
| שמות מסחריים בישראל | |
| קרבגלו - carbaglu | |
| נתונים כימיים | |
| כתיב כימי | C6H10N2O5 |
| מסה מולרית |
190.058971 יחידת מסה אטומית מאוחדת  |
| נתונים פרמוקוקינטיים | |
| זמן מחצית חיים | 4.3 עד 9.5 שעות |
| בטיחות | |
| מעמד חוקי | תרופת מרשם |
| דרכי מתן | פומי |
| מזהים | |
| קוד ACT |
A16AA05 |
| מספר CAS | 1188-38-1 |
| PubChem | 121396 |
| ChemSpider | 108351 |
  | |
חומצה קרגלומית משמשת לטיפול בהיפראמונמיה[2], בחולים עם חסר באנזים N-אצטילגלוטמט סינתאז(אנ') (NAGS). המנה היומית ההתחלתית נעה מ-100 עד 250 מ"ג\ק"ג, ומתאמת לאחר מכן כדי לשמר רמות נורמליות של אמוניה בפלזמה[3].
חוסר ב-NAGS עריכה
חוסר ב-NAGS היא מחלה תורשתית נדירה ביותר, של מעגל האוריאה. בעקבות החוסר, אמוניה לא הופכת לשתנן, ומביאה להיפראמונמיה נוירוטוקסית. היפראמונמיה מובילה לשינויים ביוכימיים ומבניים רבים במוח[4].
אישור התרופה עריכה
התרופה אושרה לשיווק על ידי מנהל המזון והתרופות האמריקאי (FDA ) ב-18 במרץ 2010. שבע שנות הבלעדיות בשיווק המוקנות לתרופה יתומה פקעו ב-18 במרץ 2017.
תופעות לוואי עריכה
תופעות הלוואי השכיחות ביותר כוללות הקאות, כאבי בטן, חום גבוה ודלקת שקדים (tonsillitis)[5].
שיווק בישראל עריכה
חומצה קרגלומית מאושרת לשיווק בישראל בצורת טבליות מסיסות, התרופה נכללת בסל הבריאות מאז 10 בינואר 2012.
קישורים חיצוניים עריכה
- הערך "קרבגלו - Carbaglu", באתר "ויקיתרופות"
- עלון לרופא באתר משרד הבריאות
- עלון לצרכן באתר משרד הבריאות
- פרטי הכללה בסל הבריאות באתר משרד הבריאות
הערות שוליים עריכה
- ^ אתר אורפן אירופה
- ^ Caldovic L, Morizono H, Daikhin Y, Nissim I, McCarter RJ, Yudkoff M, Tuchman M (2004). "Restoration of ureagenesis in N-acetylglutamate synthase deficiency by N-carbamylglutamate". J Pediatr. 145 (4): 552–4. doi:10.1016/j.jpeds.2004.06.047. PMID 15480384.
- ^ Elpeleg O, Shaag A, Ben-Shalom E, Schmid T, Bachmann C (2002). "N-acetylglutamate synthase deficiency and the treatment of hyperammonemic encephalopathy". Ann Neurol. 52 (6): 845–9. doi:10.1002/ana.10406. PMID 12447942.
- ^ Drug Approval Package
- ^ Professional Drug Facts לתרופה Carglumic Acid באתר Drugs.com
הבהרה: המידע בוויקיפדיה נועד להעשרה בלבד ואינו מהווה ייעוץ רפואי.